美药管局批准“天价药”210万美元一剂 贵在哪?

2019-5-30 9:03:00  来源:北京青年报   我有话说 

  瑞士药厂诺华公司研发的新药“Zolgensma”5月24日在美国上市,该药可?#32654;?#27835;疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症(SMA),不过一剂就要天价210万美元(约合1448万元人民币),被媒体称为有史以来最昂贵的药物。

  质疑
  天价救命药要挟父母?

  据美国媒体报道,一位美国男孩还在妈妈肚子里5个月的时候,就被诊断出?#21152;蠸MA疾病,在他出生27天后,医生给他注射一次实验性的治疗药物,希望能修复受损基因。如今男孩已经4岁多了,身体灵活自如,没有出现SMA迹象。5月24日,美国食药局批准了该实验疗法正式上市,用于治疗2岁以下患儿的罕见单基因疾病。
  ?#28304;?#26377;人质疑,制药公司是以孩子的生命做要挟。公开资料显示,在美国每年大?#21152;?50至500名婴儿?#21152;蠸MA。

  回应
  比传统疗法费用便宜

  对于社会和舆论的质疑,诺华公司CEO认为:“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术,每个病人要花300万到500万美元,但是效果远不如这些药物。”该CEO表示,如果这种疗法只进行一次,费用比目前的疗法都要便宜。
  该公司表示,这种基因疗法约为长期治疗费用的一半,患儿若存活5年,相当于每年平均花费42.5万美元,而现有的该疾病疗法,第一年费用就需75万美元。据了解,在美国这支天价药品在医保范围内。患儿家庭还可以选择?#21046;?#20184;款,“就像贷款一样,保险公司会在5年内?#21046;?#20184;款。”上述CEO介绍,这意味着,患儿家庭5年内每年支付42.5万美元。
  据诺华公司透露,预?#24179;?#24180;晚些时候该药将在日本和欧盟获得批准上市。

  新闻内存
  SMA是什么疾病?

  SMA是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,也是导致婴儿死亡的头号遗传病因,由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生儿中就有一人受此影响,其中90%的患病婴儿活不过2岁。
  虽然SMA病因明确,但一?#24065;?#26469;现有的任?#25105;?#23398;手?#21619;源?#37117;无计可施、无药可医。但也正因致病基因明确,近些年来基因治疗?#38469;?#30340;发展,为?#32654;?#30142;病带来了希望。据诺华公司介绍,目前所有接受试验治疗的儿童都还活着,许多儿童能够坐下来、翻滚、爬行、玩耍,?#34892;?#36824;能走路。

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